Ctrl-Alt-Canc della terapia

Conclusione delle sperimentazione

16 luglio 2019. Una data che ricorderò per molto tempo. Aspettavo questo giorno da due mesi. Due mesi di sofferenze in nome della scienza. O almeno pensavo. Già, perchè a febbraio avevo deciso di entrare in una sperimentazione di un farmaco sperimentale denominato GZ/SAR402671 realizzato dalla casa farmaceutica Sanofi, riporto letteralmente dal consenso informato : “La presente sperimentazione rappresenta il primo studio di ricerca dedicato ai/alle pazienti affetti/e da GBA-PD con un composto che potrebbe rallentare la progressione dei sintomi e della disabilità a livello motorio e/o non motorio. Al contrario, l’attuale standard di cura, ad esempio i farmaci dopaminici come levodopa, è in grado di migliorare i sintomi motori, ma non di agire sul processo della malattia sottostante. Il presente studio fornirà una valutazione di GZ/SAR402671 per il trattamento del GBA-PD e consentirà di capire meglio il ruolo di GBA come fattore di rischio nello sviluppo e nella progressione del PD. Questo è uno studio internazionale condotto negli Stati Uniti, Canada, Europa, Asia ed Israele.”

La sperimentazione è stata condotta presso l”Ospedale Humanitas di Rozzano e di cui presto pubblicherò un articolo dedicato.

Martedì ho fatto l’ultima visita dove ho spiegato che da almeno due mesi ero scompensato, ossia la mia terapia non riusciva a riequelibrare i livelli di dopamina e quindi passovo da momenti “decorosi” dove riuscivo a muovermi abbastanza bene a momenti drammatici dove tremavo fortemente, avevo i movimenti rallentatissimi se non bloccati e con continui fenomeni di freezing, vista offuscata, difficoltà a deglutire, difficoltà a tenere aperti gli occhi, incontinenza, stipsi. Le prime settimane della sperimentazione erano andate alla grande. Mi sentivo “bene”, come prima di essere diagnosticato. Avevo finalmente riprovato la piacevole sensazione di alzarmi la mattina con il sorriso sulle labbra e non con una smorgia per il dolore. Il 16 maggio mi avevano sostituito il blister del farmaco sperimentale. Dopo 2/3 giorni ho cominciato a peggiorare, i sintomi si sono aggravati, nel giro di una settimana mi sentivo peggio di prima che cominciassi la sperimentazione. Una mia ipotesi è che stessi assumendo il placebo. In ogni caso ho dovuto aspettare la visita programmata per due mesi dopo, il 16 luglio per l’appunto.

I medici dedicati alla sperimentazione non curano malati ma fanno sperimentazione, quindi che io stia male oltre modo da due mesi non è stato tra i loro primi pensieri. La visita si è conclusa con una marea di firme su moduli che riuscivo a malapena a leggere, che fondamentalmente terminavano la sperimentazione e scaricavano qualsiasi responsabilità su quello che dovesse accadere. Arrivederci e grazie. Anzi no : leggendo poi a casa il referto trovo scritto alla fine che si suggerisce esame gasto-enterologico, ecografia addome ed analisi del sangue con marker oncologici. Tutto ciò perchè nello spiegare i sintomi avevo detto che avevo la sensazione che il cibo facesse difficoltà “a scendere” e che la digestione fosse estremamente lenta.

Neanche una parola era stata dedicata nel corso della visita a questa “intuizione” del medico. Vi lascio immaginare il mio stato d’animo.

Due giorni dopo sarei dovuto partire per la Sardegna per partecipare ad una edizione della Sail4Parkinson, una meravigliosa iniziativa progettata e condotta dall’amico e neurologo Nicola Modugno dell’Associazione Parkinzone. Anche di questa esperienza nello specifico scriverò un articolo a parte, per il momento mi focalizzerò sulla terapia farmacologica.

Stavo per rinunciare poi tutte le persone che mi circondano mi hanno detto “Parti”, io ero l’unico dubbioso … si vede che mi sto invecchiando ! 🙂

Nicola non mi segue come neurologo da quando mi sono trasferito al nord, cioè tre anni fa. La prima cosa che mi ha chiesto è di scrivere tutta la terapia farmacologica :

7:00 Xadago 100 + 1 x Sirio 100+25 + 1/2 x Sinemet 250+25 + 1 x Pantaprazolo
10:00 / 12:30 / 16:00 / 19:00 / 23:00 1 x Sirio 100+25 + 1/2 x Sinemet 250+25
13:00 / 20:00 Peridon
21:00 . Ongentys 50
23:00 Madopar 100+25 RP

Integratori : B1, D, C e Magnesio Supremo

Ci pensa su qualche secondo poi mi dice : “togli xadago, pantaprazolo, peridon e madopar RP”. Con un filo di voce gli dico che visto che resettavamo tutto volevo cogliere l’occasione per sostituire il Sinemet con il Madopar che mi dava più fiducia in termini di reperibilità. Passiamo quindi al Madopar 200+50.

Il mio personale ragiornamento era dipeso anche dalle analisi del sangue. Ultimamente avevo notato il valore della omocisteina molto alto, tre volte il valore massimo, indice che le ingenti quantità di levodopa assunta venivano processate a livello periferico, forse l’inibitore (carbidopa) non lavorava correttamente. Passare al Madopar significa cambiare inibitore (nel Madopar viene usata la Benserezide) oltretutto in una proporzione diversa (1:10 nel Sinement, 1:4 nel Madopar). La speranza era di far arrivare un poca più di L-Dopa alla barriera ematoencefalica.

Mi rendo conto di essere terrorizzato, sto eliminando 4 farmaci e sostituendone uno, cinque farmaci su 7 cambiati. La mattina del giorno dopo mi alzo e comincio con la nuova terapia, E’ il 24 luglio. Pensavo . che sarei morto. Lo staff ed i miei compagni di avventura mi guardavano a vista, con discrezione e sempre senza essere invadenti, ci eravamo accordati che avrei fatto il possibile sapendo che ci sarebbero voluti dai 3 ai 15 giorni affinché la situazione si fosse assestata. Nella realtà ho fatto molto di più di quello che mi aspettavo. Ho dedicato particolare attenzione a tutte le attività di movimento perchè so che agevolano la produzione della “nostra” dopamina, quella endogena, quindi anche se in situazione di semi-blocco, sudate allucinanti, rigidità e dolori, ho stretto i denti ed aiutato da tutti ho continuato a fare quasi tutte le attività previste dal programma. La cosa più fastidiosa sono stati i freezing, praticamente costanti. Ho messo in campo tutte le strategie possibili immaginabili, ho dato fondo alle forze ed alla cocciutagine. Qualche volte mi sono defilato ed ho pianto lacrime disperate, in parte per lo sconforto in parte per la vergogna. Si, la vergogna. Proprio io che dico a tutti che non c’è niente da vergognarsi, proprio io provavo vergogna perchè continuavo a vivere non come persona con parkinson ma come Giulio Maldacea, paziente esperto pluridecorato, Presidente del Comitato … bla bla bla .., eroe dei due mondi … etc etc. Uno con questo pedigree non può freezare. E invece si. Come diceva l’agente Johnson in Matrix : “Sei solo umano”.

I cerchi ed i debriefing mi hanno aiutato a capire questo errore ed i giorni sono passati abbastanza veloci anche se molto faticosi. Dal grafico si vede chiaramente l’andamento della mia qualità di wearing :

Sono al quattordicesimo giorno, la situazione comincia a stabilizzarsi. E’ stata durissima, se non siete avvezzi ai grafici osservate i dati numerici qui sotto. In pratica ogni giorno, ad ogni dose, autovaluto in una scala da 0 a 9 il mio livello di compensazione seguendo le seguenti linee guida :

Livello Sintomo 
0 Blocco motorio totale
1 Blocco motorio molto grave
2 Blocco motorio 
3 Compensazione insufficiente con fenomeni di freezing
4 Compensazione insufficiente
5 Compensazione discontinua
6 Compensazione costante
7 Buona compensazione
8 Ottima compensazione,
9 Iperdosaggio

Un pensiero riguardo “Ctrl-Alt-Canc della terapia

  1. In questa esperienza descritta da Giulio ritrovo dei punti in comune con quella da me vissuta, avendo partecipato anch’io come paziente a due Sperimentazioni di nuovi farmaci all’interno di protocolli di ricerca proposti dal Policlinico Tor Vergata a Roma.
    Il primo era relativo all’istradefillina, un farmaco che sembrava funzionare e del quale non ho saputo più nulla di preciso se non che sia in commercio solamente in Giappone, ma non ho verificato.
    Da quello che ricordo non arrivai al termine previsto per la sperimentazione perché stavo male. Chiesi di interrompere.
    Dopo questo genere di esperienza ci risultano più chiari i motivi per cui la ricerca non va avanti o comunque ha tempi lunghissimi.
    Il motivo principale è la difficoltà di trovare pazienti disponibili. Perché?
    Per tutta la durata della somministrazione del nuovo farmaco (o del placebo) la terapia farmacologica in corso viene sospesa. Dunque è prevedibile che il paziente stia molto male.
    Inoltre il paziente si deve recare presso lo struttura in determinati giorni e orari completamente a proprie spese. Nessun tipo di rimborso è previsto.
    E la struttura ospedaliera non è proprio sotto casa.
    Poco più di un anno fa mi resi nuovamente disponibile per provare un farmaco indiano che avrebbe agito sui blocchi motori.
    A me non sembrò diverso da un “Sirio qualsiasi” ma è una mia personale impressione. Anche di questo non ho saputo nulla.
    La sperimentazione comportava analisi di routine al mattino presto e prelievi di sangue per 21 volte in una giornata ed erano programmati per tre giornate ad una certa distanza. Era consentito mangiare solo un tramezzino all’orario dato.
    Insomma, ricordo una mattina che per mettere l’agocannula mi trasportarono con una sedia da ufficio in un altro reparto.
    Un infermiere di passaggio se ne uscì dicendo “Beh dobbiamo fare anche questo se vogliamo stare bene, non hai altra scelta”
    “Guardi che io l’ho scelto invece… potevo starmene a casa. Sono una volontaria. Vostro protocollo per un farmaco sperimentale, mi spiego?”
    E non ha più fiatato.

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